日前，施维雅宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VORANIGO®，适用于携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。VORANIGO®是每日口服一次的IDH1和IDH2抑制剂，其获批将为胶质瘤患者提供一种更具便利性的治疗选择。

胶质瘤是一类脑部肿瘤，影响正常的大脑功能并引起各种症状。IDH突变型弥漫性胶质瘤是50岁以下成人最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前，现有的治疗方式无法治愈胶质瘤，并且如果没有积极治疗，胶质瘤将继续生长并浸润到正常的脑组织中。

施维雅制药（美国）首席商务官Arjun H. Prasad表示：“VORANIGO®获批是肿瘤治疗领域的一次巨大飞跃，对IDH突变2级胶质瘤患者来说也是一个重要时刻。VORANIGO®是胶质瘤领域近25年来的重大突破，前所未有地改善了患者的疾病无进展生存期。我们非常自豪能够将这首创疗法提供给有需要的患者，并将继续致力于为肿瘤患者带来更多创新的靶向疗法。”

在健康的人体细胞中，一类称为异柠檬酸脱氢酶（IDH）的基因会帮助分解营养物质并为细胞产生能量。IDH1和IDH2的突变与多种癌症有关，这类突变会阻止细胞分化或特化为其应有的细胞类型，进而可能引发细胞失控生长。 在IDH突变胶质瘤中，VORANIGO®通过抑制突变IDH1和IDH2酶的活性，帮助控制疾病进展。

美国脑肿瘤协会主席兼首席执行官 Ralph DeVitto表示：“长期以来，IDH突变2级胶质瘤患者都要面对手术后治疗选择有限、疾病无法治愈的残酷现实。此次VORANIGO®在FDA获批，标志着胶质瘤治疗迎来重大突破，为正在与这一顽疾斗争的患者及其家人带来新的希望。”

VORANIGO®获批是基于INDIGO 关键III期临床研究，该结果发表在《新英格兰医学杂志》，并在2023年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）全体会议上进行了展示。研究显示，与安慰剂相比，VORANIGO®显著延长了患者的无进展生存期和下一次干预的时间。INDIGO研究还显示，VORANIGO®治疗耐受性良好，其安全性评估与I期研究结果一致。最常见（≥15%）的不良反应包括疲劳、新冠肺炎、肌肉骨骼疼痛、腹泻和癫痫。

胶质瘤是由中枢神经系统（CNS）内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤。2021年世界卫生组织（WHO）分类将胶质瘤分为四大类，其中之一是成人型弥漫性胶质瘤。这类弥漫性胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）是否突变密切相关，需要通过分子检测才能正确诊断。截至2021年，成人型弥漫性胶质瘤仅分为以下三类：

星形细胞瘤，IDH突变型（CNS WHO 2-4级）

少突神经胶质瘤，IDH突变型和1p19q联合缺失型（CNS WHO 2-3级）

胶质母细胞瘤，IDH野生型（CNS WHO 4级）